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CRISPR-Cas9基因编辑显示极低的错误风险
发布时间:2019/12/5 14:24:28
 

       除了保证CRISPR-Cas9基因编辑技术可以提供新的人类疗法外,还需要确保其安全性。最近的一项研究表明,CRISPR-Cas9不会在斑马鱼中产生脱靶基因突变。这些结果发表在《遗传学的前沿》上,证实了动物模型先前的数据,即基因编辑对其余基因组的风险最小。

        高级作者Nico Katsanis博士说:“我们的数据增加了来自科学界的日益重要的工作量,即使用CRISPR-Cas9进行基因编辑的意外突变极为罕见。”芝加哥安·罗伯特·H·卢里儿童医院的斯坦利·曼恩儿童研究所。Katsanis博士还是西北大学Feinberg医学院的儿科学和细胞与分子生物学教授。“这些发现有助于减轻在人类中使用基因编辑时对有害错误的担忧。我们的结果使人放心,这项技术是一种有价值且有效的工具,对治疗遗传性疾病具有广阔的前景。”

       CRISPR-Cas9已经用于癌症,镰状细胞病和儿童失明的早期临床试验中。目前,研究人员从体内去除细胞,编辑靶基因并将其返回体内。

       Katsanis博士及其同事对来自三代斑马鱼的50多种个体生物进行了全外显子组测序(WES),从而对基因编辑作用进行了可靠的测试。斑马鱼是一种常用的实验动物,与人类共享大约70%的基因组。WES用于鉴定基因组部分中编码蛋白质的遗传变异,并构成人体细胞,组织和器官的基础。

     “尽管我们的研究只是许多近期报道中的一项,但它是独特的,因为我们研究了一大批相关动物,这些动物使我们能够以公正的方式筛选脱靶效应,”合著者Erica Davis博士说。位于Lurie Children's的Manne研究所转化和遗传医学高级中心。戴维斯博士是西北大学芬伯格医学院儿科学与细胞与分子生物学的副教授。“除了临床意义外,我们的结果表明,CRISPR-Cas9还是一种强大的研究工具,有助于我们自信地创建新的遗传疾病模型。”

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文章来源:生物帮

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